为破解罕见病患者用药难题，有关部门在行动。记者从2021年中国罕见病大会上了解到，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。
国家医保局自2018年成立以来，连续4年每年动态调整一次医保药品目录，累计将507种新药、好药纳入了目录。目前，全世界公认的罕见病有7000多种。2018年，我国相关部门联合印发的《第一批罕见病目录》，收录了121种罕见病。目前第二批罕见病目录正在制定，或有一批新的罕见病将纳入该目录，这对罕见病患者群体无疑是福音，意味着相应的医疗药品审批等有了重要的参考依据。
由于每种罕见病患者人数少、药物需求小，加之研发成本高，导致罕见病用药价格高、种类少，有的特效药价格堪称“天价”，普通家庭承受不起。比如，今年纳入医保目录的诺西那生纳，此前一针价格高达70万元。因而，不少罕见病患者都期待自己的治疗用药能够纳入医保目录。
目前，已有40余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。今年已谈判成功的7个罕见病药品，价格平均降幅达65%，让患者的用药负担进一步下降。可见，我国高度重视这部分人群的生命健康权益。
医保药品目录的动态调整，意味着还会不断有罕见病用药通过谈判进入医保目录，对此应该乐观期待。同时，我们也要意识到，更多罕见病用药进入医保目录不会一蹴而就，而是要根据实际情况逐步、有序进入。
首先，取决于罕见病用药获批上市情况。只有更多罕见病用药获批上市，进入医保目录的才能增多，即研发、审批、上市是前提。对此，我们既要围绕进口罕见病用药提高审批效率以便早日上市，也要鼓励国内药企研发、生产罕见病用药。只有罕见病用药具有竞争性，才适合通过谈判纳入医保。
其次，取决于医保基金承受力与平衡性。医保发挥的是基础保障作用，既要考虑多数人利益，也要兼顾少数人利益，要平衡广大参保者利益;既要考虑医保基金承受力，也要考虑患者承受力。
受这些现实因素制约，注定医保的保障能力有限。因而，要充分发挥医保制度在提升罕见病用药保障水平方面的作用，需在“保基本”的前提下，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。
在发挥医保兜底作用的基础上，还要引导商业保险、公益慈善、专项基金等渠道要发挥补充作用。同时，有关部门还要按照《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》要求，积极研究罕见病用药保障措施，着力提升罕见病用药保障水平。
相信通过多措并举，不断完善罕见病患者救助制度，切实提高我国罕见病患者医疗保障水平，将给更多罕见病患者及家庭更多帮助。(丰收)
责任编辑：FRT136
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